SMA tedavisi ile ilgili önemli araştırmalar sürdürülmektedir. En son geliştirilen Zolgensma, dünyanın en pahalı ilacıdır. 2016 senesinde FDA onaylı SMA ilacı nusinersan, ülkemizde 2017’ den beri kullanım onayı almış durumdadır. SMA Tip1 vakalarında kullanılan bu ilaç, SMN geninin protein salgılamasına yardımcı olur. SMA hastalığı için üretilen ilaçlardan Spinraza, bebeklerde ilk 63 gün 4 doz şeklinde doğrudan beyin omirilik sıvısına enjekte edilerek veriliyor. İki ayın üzerinde SMA hastalarında kullanılan Evrysdi, hastaya günde bir doz şurup olarak veriliyor.